Hoe EB-behandelingen worden goedgekeurd

Het ontwikkelen van een nieuwe behandeling kan vele jaren duren, van de vroege stadia van laboratoriumonderzoek via de essentiële stadia van klinische onderzoeken en wettelijke controles tot het punt waarop het kan worden voorgeschreven aan mensen met aandoeningen zoals EB.

NICE adviseert de NHS in Engeland en Wales maar de proces in Schotland is iets anders. In Noord-Ierland is de vergunning voor het in de handel brengen afkomstig van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).

Gelicentieerde medicijnen

Nadat een klinische proef heeft aangetoond dat een nieuw medicijn veilig en effectief is, moet het een licentie krijgen voordat het beschikbaar kan worden gesteld voor wijdverbreid gebruik. De licentie bevestigt de gezondheidstoestand die het kan behandelen en de aanbevolen dosering.

Licenties worden verleend door de Regelgevende instantie voor geneesmiddelen en gezondheidsproducten (MHRA) in het VK, door de Europese Commissie, handelend op advies van de European Medicines Agency (EMA) in Europa en door de Food and Drug Administration (FDA) in Amerika. Deze instanties nemen al het bewijs in overweging om ervoor te zorgen dat het geneesmiddel veilig en werkzaam is. De vergunning die ze vervolgens verlenen, betekent dat we erop kunnen vertrouwen dat de medicijnen die ons worden aangeboden ons zullen helpen in plaats van schaden.

Omdat verschillende landen verschillende processen hebben, kunnen sommige medicijnen in sommige landen beschikbaar zijn, maar niet in andere.

Wanneer een medicijn een licentie heeft van de MHRA die bevestigt dat het veilig en effectief is, kan het in het VK beschikbaar worden gesteld om particulier te kopen tegen een prijs die is vastgesteld door het farmaceutische bedrijf dat het produceert.

Zodra de prijs van de medicatie is vastgesteld, beoordeelt het National Institute for Health and Care Excellence (NICE) het bewijs voor de effectiviteit van de behandeling en de kosten ervan. NICE adviseert of het moet worden gefinancierd door de National Health Service (NHS) en voor welke aandoeningen en symptomen. Het geneesmiddel moet binnen drie maanden nadat NICE het financieringsbesluit heeft genomen, beschikbaar zijn via de NHS.

Geneesmiddelen zonder vergunning

Een geneesmiddel wordt als 'zonder vergunning' beschouwd als het wordt gebruikt voor de behandeling van een aandoening die niet in de vergunning staat vermeld. Gebruik zonder vergunning betekent dat er een aanbevolen dosering is en dat de veiligheid en bijwerkingen van een geneesmiddel bekend zijn, maar dat het mogelijk niet volledig is beoordeeld in een nieuwe toestand waarvoor het 'off-label' wordt gebruikt om te behandelen.

Een arts kan een medicijn zonder vergunning aanbevelen als hij denkt dat de potentiële voordelen groter zijn dan de risico's.

Hergebruik van geneesmiddelen betekent het gebruiken van een bestaand medicijn dat al een vergunning heeft voor een aandoening om een ​​andere aandoening te behandelen. Het kan ook van toepassing zijn op het gebruiken van een bestaand geneesmiddel met vergunning in een andere dosering of vorm dan die gespecificeerd in de vergunning.