Hergebruik van medicijnen voor EB
Hergebruik van geneesmiddelen is de techniek waarbij een bestaand geneesmiddel wordt gebruikt voor een nieuwe behandeling of medische aandoening waarvoor het voorheen niet was geïndiceerd.
Dit creëert een interessante kans voor mensen met EB, en ook voor andere zeldzame aandoeningen. De hoge kosten voor de ontwikkeling van een nieuw medicijn (tot wel £1 miljard per medicijn) en de tijd die het kost om het op de markt te brengen (10-20 jaar) maken het voor farmaceutische bedrijven vaak commercieel onaantrekkelijk.
Ter vergelijking: het hergebruik van medicijnen kost doorgaans zo'n £ 500 per medicijn en kan soms al binnen twee jaar plaatsvinden.
Zie onderstaande grafiek waarin de tijdlijn voor de ontwikkeling van een gloednieuwe medicamenteuze behandeling wordt vergeleken met de tijdlijn voor het hergebruik van medicijnen.
In eerste instantie worden klinische proeven alleen uitgevoerd op een klein aantal mensen voor het geval er onvoorziene bijwerkingen optreden, dit staat bekend als fase 1. Als deze fase aantoont dat een nieuwe behandeling veilig is, kan deze vervolgens worden uitgeprobeerd op meer mensen met symptomen in een fase 2-onderzoek. Als de behandeling die wordt getest echter al in gebruik is en een andere aandoening succesvol behandelt, kan fase 1 worden overgeslagen omdat de behandeling al veilig is gebleken. Dit wordt drug repurposing genoemd en is een belangrijk onderdeel van onze EB-onderzoeksstrategie.
Hergebruik van medicijnen is mogelijk een snellere route naar het veiligstellen van effectieve medicijnbehandelingen voor mensen met alle soorten EB, omdat het niet om stadium 1 gaat. Het is ook goedkoper omdat het gericht is op het klinisch testen van bestaande medicijnen die worden gebruikt om verwante aandoeningen succesvol te behandelen.
Voor EB zijn er al medicijnen beschikbaar binnen de NHS die andere ontstekingshuidaandoeningen succesvol behandelen, waaronder psoriasis en atopische dermatitis (ernstig eczeem), die EB-symptomen zoals blaarvorming en de algehele kwaliteit van leven aanzienlijk kunnen verbeteren. Om de effectiviteit van deze medicijnen voor de behandeling van EB te bewijzen, is echter testen nodig via klinische proeven.
Onze EB-onderzoeksstrategie geeft prioriteit aan investeringen in hergebruik van medicijnen om levensveranderende behandelingen voor elk type EB te garanderen.
Door te begrijpen hoe een behandeling werkt en hoe een EB-symptoom wordt veroorzaakt, kunnen EB-onderzoekers behandelingen identificeren die opnieuw kunnen worden ingezet.
Specialisten kunnen een paar EB-patiënten de mogelijkheid bieden om een behandeling 'off-label' te proberen. Dit betekent dat het is toegestaan om een andere aandoening dan EB te behandelen. Ze bestuderen de uitkomsten zorgvuldig en publiceren hun resultaten als een case study. Om een behandeling echter opnieuw te gebruiken, moet een klinische trial Er zal een onderzoek met meer patiënten moeten worden uitgevoerd om er zeker van te zijn dat de positieve uitkomsten die in een eerste casestudy werden gezien, niet louter op toeval berusten.
Het is bewezen dat het hergebruik van medicijnen levens redt.
U hebt misschien zelf ook wel eens hergebruikte medicijnen gebruikt. Toen de COVID-19-pandemie begon, ontstond er een haast om bestaande medicijnen te hergebruiken die mogelijk konden helpen. Artsen gebruikten hun kennis van het virus om medicijnen te selecteren en er werden klinische proeven gestart om te zien of hun onderbouwde gissingen juist waren.
Aspirine is een voorbeeld van een bekend medicijn dat met succes is hergebruikt. Van het oorspronkelijke gebruik tegen pijn, koorts en ontstekingen, wordt het nu in lagere doseringen gebruikt om de kans op hartaanvallen en beroertes te verkleinen.
In sommige gevallen maken de bijwerkingen van een medicijn het mogelijk om het opnieuw te gebruiken. Viagra werd bijvoorbeeld oorspronkelijk ontwikkeld om angina pectoris te behandelen, maar een veelvoorkomende bijwerking leidde ertoe dat het werd hergebruikt om erectiestoornissen te behandelen. Ook zijn veel verschillende behandelingen succesvol hergebruikt om borstkanker te behandelen, waaronder antibiotica, antivirale middelen, behandelingen voor auto-immuunziekten, medicijnen voor andere vormen van kanker en medicijnen die oorspronkelijk werden gebruikt om onvruchtbaarheid te behandelen.
Andere mensen die met zeldzame aandoeningen Ook aandoeningen als tubereuze sclerose, alkaptonurie en auto-immuun lymfoproliferatief syndroom hebben geprofiteerd van onderzoek naar hergebruik van medicijnen en klinische proeven die hebben geleid tot de goedkeuring van bestaande medicijnen voor de behandeling van deze aandoeningen.
Veel medicijnen hebben extra effecten die betekenen dat ze gebruikt kunnen worden om andere symptomen te behandelen dan waarvoor ze oorspronkelijk zijn goedgekeurd. Als een effect is om blaarvorming, ontsteking, jeuk of littekens op de huid te verminderen, kunnen deze medicijnen met name relevant zijn voor mensen met EB.
Podcast: Onder de huid
Met Chris Griffiths OBE.
In de speciale aflevering van Under the Skin gepresenteerd door Adam Cox, Professor Chris Griffiths OBE bespreekt de diepgaande impact van Epidermolysis Bullosa (EB) op individuen en gezinnenHij verdiept zich in de nieuwste ontwikkelingen op het gebied van behandelingen en medicijnontwikkeling en benadrukt het belang van voortdurend onderzoek op dit gebied. Het gesprek gaat ook in op andere huidaandoeningen, wat een breder perspectief biedt op dermatologische uitdagingen. Professor Griffiths deelt inzichten uit zijn uitgebreide carrière in de dermatologie, waaronder zijn rol als onafhankelijk adviseur bij DEBRA UK, waar hij onderzoeksinitiatieven ondersteunt die gericht zijn op het verlichten van de pijn die gepaard gaat met EB.